A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche comunicaram nesta segunda-feira (24) o cancelamento do registro condicional do medicamento Elevidys® (delandistrogeno moxeparvoveque) no Brasil. A medida foi solicitada pela própria empresa e publicada no Diário Oficial da União.
Segundo a Anvisa, os dados disponíveis até o momento apresentados pela fabricante não atendem aos requisitos regulatórios necessários para a manutenção do registro condicional do medicamento no país. Esse tipo de registro permite, de forma temporária e excepcional, o uso ou a comercialização de um produto enquanto são exigidos dados complementares sobre sua eficácia e segurança.
O cancelamento, conforme a agência, não modifica as obrigações da Roche relacionadas ao acompanhamento dos pacientes que já foram expostos ao medicamento em estudos clínicos e programas existentes. Entre eles estão crianças brasileiras que receberam o Elevidys entre dezembro de 2024 e julho de 2025.
O Elevidys é utilizado no tratamento da Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), uma doença genética rara que provoca a perda progressiva de massa muscular e o enfraquecimento dos músculos. A condição está relacionada à produção inadequada de distrofina, proteína essencial para o funcionamento muscular.
Registro foi concedido em caráter excepcional
O Elevidys recebeu registro condicional no Brasil em dezembro de 2024, em caráter excepcional. Na ocasião, a autorização previa a apresentação posterior de informações adicionais sobre a segurança e a eficácia do tratamento.
No país, a indicação era destinada a pacientes com DMD que ainda fossem capazes de caminhar de forma independente ou com auxílio. O medicamento era autorizado para crianças de 4 a 7 anos que atendessem a critérios clínicos e laboratoriais específicos.
Em julho de 2025, porém, a Anvisa suspendeu a comercialização do produto por meio da Resolução (RE) nº 2.813/2025. A decisão ocorreu após relatos de casos fatais de insuficiência hepática aguda em pacientes tratados com o medicamento nos Estados Unidos.
Desde então, a agência passou a exigir informações adicionais da farmacêutica, incluindo dados consolidados de segurança relacionados aos casos de insuficiência hepática aguda. De acordo com a Anvisa, a Roche apresentou informações complementares e manteve diálogo com o órgão regulador durante o período de avaliação.
Roche afirma que seguirá com programa clínico
Em nota, a Roche informou que continua comprometida com o programa clínico do Elevidys e com a apresentação das evidências necessárias.
A empresa e a Anvisa também destacaram o compromisso com a proteção da saúde da população e com decisões regulatórias baseadas nas evidências científicas disponíveis, principalmente no caso de terapias avançadas destinadas ao tratamento de doenças graves e raras.
Novo medicamento para DMD é aprovado
Paralelamente à decisão sobre o Elevidys, a Anvisa aprovou, na última quinta-feira (13), o registro do Duvyzat (givinostate), outro medicamento destinado a pacientes com Distrofia Muscular de Duchenne.
De acordo com os estudos clínicos apresentados à agência, o novo tratamento demonstrou capacidade de retardar a progressão da doença.
